Objev metody CRISPR je považován za jeden z největších vědeckých úspěchů poslední dekády. Přelomovou metodu genetického inženýrství rozvinuly vědkyně Jennifer Doudna a Emmanuelle Charpentier, které za to v roce 2020 dokonce dostaly Nobelovu cenu za chemii. Technologie CRISPR-Cas9 má potenciál změnit léčbu nádorových i genetických onemocnění. Co je to metoda CRISPR a jak funguje? A jak může pomoci v boji proti rakovině?
Co je to CRISPR?
CRISPR je zkratka pro „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“. Tato metoda genetického inženýrství, objevená v roce 2012, umožňuje vědcům relativně jednoduše lokalizovat a následně upravit geny, a zvrátit tak například jejich mutaci. Základem této technologie je přirozená součást imunitního systému bakterií, které ji používají k obraně proti virům. Když se nepřátelský virus pokusí infikovat bakterii, CRISPR systém rozpozná jeho DNA a v určitém místě ji „rozstřihne“, čímž virus zneškodní. Tento mechanismus umožňuje vědcům velmi přesně cílit a upravovat konkrétní geny v DNA.
Jak funguje CRISPR-Cas9?
CRISPR-Cas9 umí v genetické informaci organismů vyhledat konkrétní místo a v tomto místě DNA přerušit. Metoda dokáže různými kombinacemi rozstřihnout obě dvě spirály DNA nebo pouze jednu a umí také rozstřihnout obě dvě na různých místech. Systém CRISPR-Cas9 se skládá ze dvou hlavních komponent:
1. Guide RNA (gRNA)
Tato vodicí RNA sekvence navádí enzym Cas9 na konkrétní místo v DNA, funguje tedy jako taková „navigace“. Jedná se o rozpoznávací systém, který dokáže identifikovat nepřátelské virové DNA a navést Cas9 k přesnému místu, kde jej poté protein rozstřihne.
2. Enzym Cas9.
Protein Cas9 funguje jako „molekulární nůžky“, které přesně naříznou DNA nepřátelského viru na místě určeném gRNA. Cas9 si lze představit jako očkovací průkaz, do kterého si bakterie zapisuje, s jakým virem se už setkala. Nepřítele totiž s pomocí CRISPR rozstříhá a jeho části si poté vloží do svého genomu, jako by to byl deník. Tuto informaci si bakterie ponechá pro případ, že by se s nepřátelským virem opětovně setkala, aby dokázala příště zareagovat pohotověji.
Jak může CRISPR-Cas9 pomoci s léčbou nádorových onemocnění?
Nádorová onemocnění jsou způsobena mutacemi v DNA buněk, které vedou k nekontrolovanému růstu a dělení těchto buněk. CRISPR-Cas9 nabízí hned několik způsobů, jak mohou být tyto mutace opraveny nebo odstraněny.
1. Oprava mutací. Pomocí CRISPR-Cas9 mohou vědci přímo opravovat mutace v DNA, které způsobují rakovinu. Například pokud je příčinou rakoviny mutace v určitém genu, CRISPR-Cas9 tuto mutaci vyřízne a nahradí zdravou sekvencí DNA.
2. Deaktivace genů. CRISPR-Cas9 dokáže zničit geny, které jsou odpovědné za růst rakovinných buněk, což vede k zastavení růstu nádoru.
3. Imunoterapie. Metodu CRISPR-Cas9 lze využít také ke zlepšení imunitního systému pacienta tím, že upraví T-buňky (druh bílých krvinek) tak, aby byly schopny lépe rozpoznávat a ničit rakovinné buňky.
Budoucnost CRISPR-Cas9 (nejen) v léčbě rakoviny
Úprava genomu pomocí metody CRISPR-Cas9 má mnoho potenciálních aplikací, ať už v medicíně nebo v zemědělství. Pomocí systému CRISPR-Cas9 můžou vědci manipulovat s DNA nebo studovat geny a nové poznatky využít pro vývoj nových léčiv. Největší pozornost věnuje odborná veřejnost možnosti využití CRISPR metody při léčbě rakoviny. Přestože je CRISPR-Cas9 stále ve fázi výzkumu a klinických studií, první výsledky jsou velmi slibné. Na rozdíl od tradičních metod léčby rakoviny, jako jsou chemoterapie a radioterapie, dokáže CRISPR metoda cílit na konkrétní zmutované geny, aniž by došlo k poškození okolní zdravé tkáně. Kromě toho by metoda mohla v budoucnu zachránit také pacienty s genetickým onemocněním, například hemofilií nebo osoby nakažené virem HIV.
Metoda CRISPR-Cas9 není zdaleka jedinou technikou genového inženýrství, ale na rozdíl od jiných účinných metod je jednoduchá a poměrně levná. Nicméně, CRISPR-Cas9 není bez výzev. Jednou z hlavních obav při využívání metody pro léčbu genetických mutací jsou neúmyslné změny v jiných částech DNA. Genové inženýrství samo o sobě navíc vyvolává mnoho etických otázek, od dědičnosti genetických změn po strach z umělého „vylepšování“ embryí.
Sára Aiblová je studentkou brněnské právnické fakulty. Kromě práva se zajímá o psychologii, kulturu a cestování. Baví ji prozkoumávat aktuální témata ze světa technologií či wellness a předávat je čtenářům.
